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继中国之后,美国首次完成人类胚胎基因编辑

2017-07-28 21:46:50

用“基因剪刀”对人类胚胎“动手术”似乎不再是那么大逆不道的事了?

据澎湃新闻27日援引《麻省理工科技评论》报道,美国俄勒冈健康与科学大学(OHSU)研究人员利用CRISPR技术,对大批单细胞胚胎的DNA进行了基因编辑。这是继中国3个研究团队之后,美国首次对人类胚胎开展的基因编辑研究。

基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA(脱氧核糖核酸)片段。CRISPR技术则可以理解为“基因剪刀”。在对人类胚胎进行基因编辑的研究中,科学家们的主要目的是想证明,他们能消除或更正导致地中海贫血等遗传性疾病的基因。这类“生殖基因工程”技术,一旦对患病儿童的基因进行修饰,这些变为正常的基因能通过生殖细胞遗传给后代,不只是从“标”上治愈病症,更能从“根”上消灭病因。

美国首例人类胚胎基因编辑研究

完成这一实验的是来自美国俄勒冈州健康和科学大学的俄裔研究员舒赫拉特·米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)及其团队。虽然他拒绝对实验结果进行评论,并表示是否公布还没最后决定。但实验组其他科学家证实,他们确实利用CRISPR技术对人类胚胎进行了编辑。实验组核心成员、美国索克生物研究所的吴军对媒体表示:“据我所知,这是美国首例对人类胚胎开展的基因编辑研究。”路透社援引该大学一名发言人的话称,该实验成果将在近期发表于经过同行评议的学术期刊。

米塔利波夫曾在2007年完成全球首批克隆猴子胚胎。在2013年,他的实验室通过向剔除细胞核物质的卵细胞内植入皮肤细胞,成功培育出了人类胚胎干细胞。

舒赫拉特·米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)图片来源:中国生物技术信息网

据科技日报报道,虽然此次编辑的胚胎在实验室发育只有几天,也没有植入子宫,但这项研究被认为从两个方面取得了新突破:一是该实验的胚胎数量最多,超过了之前报道的别国科学家编辑的胚胎数;二是实验证明,在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因过程中,CRISPR技术既安全又高效。

证明CRISPR编辑胚胎安全高效

去年报道的一些胚胎编辑实验中,由于胚胎数量的局限,实验结果显示,CRISPR编辑胚胎会出现脱靶问题和嵌合现象(mosaicism)。所谓脱靶问题指的是,基因编辑可能“误伤无辜”,编辑非目标基因。嵌合现象则是出现胚胎中的部分细胞遭“遗漏”,没有被编辑的情况。

米塔利波夫团队这次的实验推翻了以上结论,证明CRISPR技术在编辑胚胎时完全能避免脱靶性副作用和没被编辑细胞的“混杂”。一位熟悉该研究的内部人士表示,他们这次利用携带遗传性基因突变的男性生殖细胞,体外培育出数十个胚胎,胚胎数量超过了之前的研究规模。“他们通过向即将开始受精形成胚胎的卵细胞注射可编辑基因的化学物质,从原理上证明,CRISPR编辑胚胎完全可行。新研究比之前的任何同类研究都更进了一步。”

实验截图

中国先行仍存伦理争议

据新华网报道,科学家利用“基因剪刀”,对人类胚胎“动手术”始于2015年。中国中山大学黄军就团队当时报告说,他们在世界上首次对人类胚胎中有可能导致地中海贫血症的一个基因进行了修改。

但理论上,基因编辑可改变特定的遗传性状,因而不仅能修改胚胎、消除遗传病,也能用来改掉各种生理小毛病,甚至能够改变外在容貌,让父母按“订单”生育孩子,但是这种“设计婴儿”是许多人认为不应跨越的界限。

由于人类胚胎基因编辑研究存在的伦理争议,美国国家卫生研究院当时发表专门声明,重申美国联邦政府的资金将不会支持在人类胚胎中利用任何基因编辑技术。

在这种情况下,对基因编辑研究定“规矩”被迅速提上日程。2015年12月,美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会在华盛顿召开了人类基因编辑峰会。各方在会上达成共识,允许开展人类胚胎基因编辑的基础研究,但强调指出,现在就把该技术投入临床使用的做法“不负责任”。这是国际上首次为基因编辑研究划定了不可逾越的“红线”。

在这之后,中国科学家又报告了两次人类胚胎基因编辑研究,而英国也首次批准一个研究团队利用CRISPR技术编辑人类胚胎。

这些进展说明对胚胎进行基因编辑的研究“不可阻挡、不可避免”,“即便美国没有做,其他地方也会做”,美国斯克里普斯转化科学研究所主任埃里克·托波尔对美国媒体评论道。他认为,虽然目前美国正在开展多项利用基因编辑细胞治疗多种疾病的试验,但要获得治愈效果,还得从胚胎阶段开始研究。

今年2月美国国家科学院和国家医学院发布了一份建议性报告。该报告首次允许“设计婴儿”,可利用CRISPR技术对胚胎、精子或卵子等生殖细胞进行基因修饰,但要以预防先天性遗传病为目的。报告也严禁将基因编辑技术用于基因增强目的,即越过治病的界限改善外貌或智力,这些行为会带来社会不公。

斯坦福大学法律学教授、生物伦理学家汉克·格里利在社交媒体上表示,“关键点”在于没有人试图把编辑过的胚胎植入子宫,没有植入的研究型胚胎就“没什么大不了”。

但也有不少专家呼吁谨慎行事。英国伦敦大学学院基因导入技术专家西蒙·沃丁顿在一份声明中说:“总体而言,我们对许多疾病基因的功能了解还不够。如果没有更多研究就对大量基因进行编辑,我们不知道这样做的益处是否会大于潜在伤害。”

现阶段而言,基因编辑技术还处于研究初期,安全风险确实存在,伦理问题也必须认真严肃对待。“对那些要避免严重遗传病遗传后代的夫妇而言,可考虑采用已成熟的替代方案,包括产前诊断和胚胎植入前遗传学诊断。”英国盖伊和圣托马斯国民保健基金会临床遗传学教授弗朗西丝·弗林特在一份声明中说。

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来源:澎湃新闻等 | 责任编辑:张雅琦
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