从70万砍到3.3万,国家医保怎么帮“米粒”谈下救命药?

来源:观察者网

2021-12-18 19:15

【导读】 2021年中国罕见病大会18日消息,国家医疗保障局自2018年成立以来,连续4年每年一次动态调整医保药品目录,累计将507种新药、好药纳入了目录,通过目录调整实现了用药保障范围不断扩大和结构优化。截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入了国家医保目录,涉及25种疾病。

【编译/观察者网 周远方】

照片中的孩子叫“米粒”,是遗传性罕见病“脊髓性肌萎缩症(SMA)”的小患者。

刚出生时,“米粒”很爱笑,大大的眼睛总是灵动打量四周。然而第三个月起,妈妈杜佳发现孩子不爱动了,肢体无力,呼吸和吞咽能力减弱,哭啼声也不如起初那般洪亮。

罕见病SMA小患者“米粒”,南方报业报道配图

在排除了脑瘫等疾病后,杜佳听从医生建议,带孩子到深圳做基因检测,最终得到了SMA确诊报告。

幸运的是,这种罕见病的特效药刚刚被研发出来不久,但不幸的是,70万元一针的诺西那生纳,“米粒”必须终身用药。

在今年3月的报道中,南方+采访“米粒的妈妈杜佳,报道了这位坚强的妈妈在社会各界帮助下给“米粒”奔走治疗的故事。

好消息在12月3日传来,国家医疗保障局发布2021版国家医保目录,将特效药诺西那生纳(Nusinersen)纳入,大幅减轻治疗负担。

12月18日,香港《南华早报》刊出相关报道,也分析了“米粒”得救背后的故事。

南华早报报道截图

11月16日,来自广东茂名的32岁年轻妈妈杜佳在社交媒体平台“小红书”上发布了她的二宝“米粒”的视频。

视频中,小“米粒”伸手去抓玩具,这对大多数19个月大的宝宝来说是一种本能动作,但对于患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的人来说,却是一个不可能完成的壮举。

来自马萨诸塞州剑桥市的百健(Biogen)公司开发的药物诺西那生纳(Nusinersen),是“米粒”目前唯一的救命药。“在14个月之前,他的手和脚是不能动的,注射诺西那生纳之后才好了一些”,杜佳说道。

但代价是巨大的,诺西那生纳(Nusinersen)注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物,2019年获批准国内上市,给SMA患儿带来一线生机的同时,每支69.97万元的售价也创下了中国药品的新纪录。第一年注射6针,往后每年注射3针,终身用药。

以“Sprinraza”品牌销售的诺西那生纳(Nusinersen)是全球首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的治疗药物,这是一种遗传性疾病,在中国约有30000名患者,其特征是脊髓和下脑干中的运动神经元丧失,可导致严重的、持续性的 肌肉萎缩和虚弱。

目前这种药已经在全球50个国家和地区获批使用,2019年在国内获批上市,每支售价69.97万元,第一年注射6针,往后每年注射3针,终身用药。像杜佳这样的工薪家庭,大多是用不起这种药的。

“药品(生产商)、(慈善机构)中国初级卫生保健基金会和市政府给我们提供了一些支持,第一年6针的总价给我们降到了70万元,但这还是一个沉重的负担”,杜佳说道,“我们想尽了办法,透支11张信用卡,还向父母借钱,才凑齐了这70万,但下一笔70万又是一个问题,因为‘米粒’是终身用药的。”

好消息在12月3日传来,国家医疗保障局发布2021版国家医保目录(共计74种药品新增进入目录,11种药品被调出目录。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种,将于2022年1月1日执行,观察者网注)。 这是一份国家医保计划覆盖的药品目录,在百健公司同意将价格下调 95% 后,Sprinraza成为今年新列入目录的 74 种药物之一。百健对此没有发表评论。

南华早报报道截图

国家医保目录已有20多年历史,1998年,“国务院关于建立城镇职工基本医疗保险制度的决定”发布,决定指出“保障职工基本医疗,是建立社会主义市场经济体制的客观要求和重要保障”。2017年,目录经过较大调整,也成为“共同富裕”目标愿景的一部分。

被列入目录的药物可以由医保资金覆盖70%-80%的价格,从而将医疗成本负担从患者转移到公共部门,但被列入目录的药品通常需要在源头上降价。

“许多制药公司(渴望)将他们的药物添加到医保目录中,因为这有助于提高患者支付能力,能够一举克服许多障碍,让药品能够为患者使用,这有助于药企增强市场竞争力”,战略咨询公司西蒙顾和(Simon-Kucher & Partners)合伙人Bruce Liu分析,“如果企业追求通过列入医保目录实现增长,大都能够取得成功。”

本月初宣布将于1月1日实施的最新医保目录包括2860种药物,其中西药1486 种,中药1374种。

在今年新增的74种药物中,只有7种药物是被直接加入的,其余67种药物都经过了多轮价格谈判,使平均价格较列入清单前下降了61.7%,这些药包括传染病药物、放射造影剂、肿瘤药和罕见病药等等。

瑞士信贷表示,除了上面提到的百健(Biogen)生产的Sprinraza,恒瑞医药、百济神州、荣昌生物等中国药企的一些新药也进入了2021版目录。Bruce Liu表示,大多数药物在列入医保目录后会出现销量的大幅增长,药企的营收会因此大幅提高,虽然要达到这个目标必须降低单价。

科学和知识产权服务商科睿唯安(Clarivate China)在报告中写道,瑞士制药巨头罗氏 (Roche)在2017年被纳入医保目录后的两年内,其乳腺癌和胃癌治疗药物赫赛汀(Herceptin)的销售额翻了一番,抗癌药物阿瓦斯汀(Avastin )的销售额翻了三倍,即使这些药物的单价都下降了60%。

有证据表明,在价格具有弹性的市场中,为列入中国医保目录而大幅降低单价是有利可图的,中国城市地区可支配收入中位数为13120元,比一年前增长12%,农村地区收入大致为上述数据的1/2。

近年来,中国医药市场持续增长。市场调研公司大雪咨询(Daxue Consulting)1月发布的报告指出,预计到2023年,中国医疗市场总量将达1618亿美元,约占全球市场总量的30%,2018年这一比例仅为11%。

报告认为,这个全球第二大医药市场高度分散,约5000家药企(主要是中小企业)在多个细分市场激烈竞争,这成为诺华、诺和诺德和阿斯利康等全球制药巨头抢占市场份额的巨大空间。

为了让国内的药企占据优势,中国卫生服务部门正在敦促这些企业尽快将他们的产品添加到医保目录中。 和黄医药(HUTCHMED)首席执行官贺隽(Christian Hogg) 表示,“医保目录使创新药能够迅速在全国范围内广泛应用。”该公司主要开发用于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法。

“我们看到,越来越多中国企业正在创新药研发方面与跨国企业竞争,每一版医保目录更新,自主研发药物都会增加一些”,贺隽说道,该公司有两种药物在医保目录中,一种是去年列入,今年成功续约的爱优特(ELUNATE),用于治疗转移性结直肠癌,另一种是今年刚刚列入,用于治疗晚期非胰腺神经内分泌肿瘤的苏兰达(Sulanda)。但和黄医药拒绝透露这两种药品的降价幅度。而该公司与合作伙伴阿斯利康(AstraZeneca)共同开发的非小细胞肺癌药物沃瑞沙(ORPATHYS)没有列入医保目录,和黄医药也拒绝对此详细说明。

不愿进入医保目录的药物不止沃瑞沙(Orpathys),两家嵌合抗原受体 (CAR-T) 细胞疗法生产商,复星凯特生物和药明巨诺(JW Therapeutics)也都不愿将其药品列入目录,虽然他们的药物已经获得国药监局的批准。他们的产品用于治疗成年复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者,这种疾病的五年存活率约为42%至50%。

“这种疗法在其他国家的价格约为250万元人民币”,复星凯特的一位发言人表示,“我们的产品(价格120万元)是完全创新的,价格是全球最低的。”

南方报业报道配图

药明巨诺由药明康德集团和美国朱诺治疗公司于2016年共同创建,双方分别持有药明巨诺50%的股权,该公司也不急于将产品纳入医保目录。

“如果我们的药物能够获得政府补贴,我们当然很高兴,这在我们的愿望清单上”,药明巨诺董事长兼首席执行官李怡平表示,但问题的关键是降价幅度、销量和各方预期前景之间的复杂关系,这是医保目录谈判中的主要博弈空间。

“创新药研发具有更大的风险,细胞疗法是一种新的概念,它可以挽救生命,但生产成本很高”,李怡平表示,“投资者期望获得投资回报,所以我们必须在某些年份确保盈利。现阶段我们还不能降价,政府的目标价与我们能够给出的报价存在脱节。”

“纳入医保目录是一个自愿过程”,西蒙顾和合伙人Bruce Liu表示,“如果企业认为某项合作没有商业价值,他们可以选择退出,实际操作中也确实如此”。

可以肯定的是,被纳入医保目录并非进入中国市场的唯一途径,有市场分析认为,商业保险和其他政府支持也正在帮助药品供应。还有地方政府与商业保险公司合作,为患者提供定制的医疗保险计划,这能够成为医保的有益补充。

复星凯特也表示,他们正在与商业保险公司合作,将产品纳入这些保险的覆盖范围,在苏州,当地政府的医疗保险可以覆盖CAR-T治疗,最高报销比例可达70%。

随着诺西那生纳被纳入医保,杜佳为“米粒”注射治疗SMA的经济负担已经大为减轻。

“现在每针售价3.3万元,现在我每年大约只需自己支付3-4万元就能打完3针”,杜佳说,“真的要感谢政府把这种药纳入医保”。

南方报业报道配图

新华社记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会了解到,截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入国家医保药品目录,涉及25种疾病。

自2018年成立以来,国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录,罕见病用药也在调入之列。同时,通过对罕见病药品谈判准入,罕见病用药价格大幅降低。国家医疗保障局副局长李滔在会上介绍,2021年共有7个罕见病药品谈判成功,价格平均降幅达65%。

据有关机构估计,我国现有各类罕见病患者约2000万人,每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体,用药保障的步伐必须不断加快。

近年来,我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。

本文系观察者网独家稿件,未经授权,不得转载。

责任编辑:周远方
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